هو علاج طبي ، يتكون من إدخال جينات غائبة ، لا تنتج البروتينات التي يجب أو لا تفعلها بشكل صحيح ، بهدف تعديل المعلومات الوراثية للمريض ، لتجنب الأمراض الوراثية أو علاجها.
وهو يتألف من نقل المادة الجينية إلى خلايا أو أنسجة الفرد ، لجعل الخلايا تؤدي وظيفة جديدة أو لإصلاح وظيفة موجودة أو التدخل فيها.
يمثل العلاج الجيني ابتكارًا في الطب من حيث كيفية علاج الأمراض الوراثية. لقد تم افتراض أنه أفضل بديل ، لكنه في نفس الوقت كان يمثل التحدي الأكبر ، لأنه أكثر التقنيات تعقيدًا.
وتتمثل ميزته الرئيسية في أنه يهاجم جذور المشكلة ، وهو الجين المعيب الذي يسبب المرض ، عن طريق نقل النسخة الصحيحة منه.
من ناحية أخرى ، فإن التحدي الرئيسي والأكبر هو أن المادة الوراثية المنقولة يتم توجيهها بشكل صحيح إلى تلك الخلايا أو الأنسجة التي تتطلب من الجين أن يمارس وظيفته أو أن يتم تنظيم الجين الذي تم إدخاله بالطريقة الأكثر تشابهًا مع تلك الخاصة بالأشخاص الأصحاء.
هناك ثلاث استراتيجيات أو طرق لتطبيق العلاج الجيني ، وهي:
- Ex vivo: يتكون من استخراج الخلايا التي يجب إصلاحها في المريض. يتم إصلاحها في المختبر وبعد ذلك يتم زرعها في جسم الشخص المعالج.
- في الموقع: إدخال جين الإصلاح في الخلية أو الأنسجة المعيبة مباشرة.
- في الجسم الحي: ويتكون من الإدارة المباشرة للجين المصحح للمريض حتى يصل إلى نقطة العلاج.
من أجل إجراء العلاج الجيني ، من الضروري وجود ناقل ، وهو الوسيلة التي تنقل الجين إلى الخلايا. يمكن أن يكون هذا فيروسيًا أو غير فيروسي.
النواقل الفيروسية هي: الفيروسات القهقرية ، والفيروسات الغدية ، والفيروسات المرتبطة بالغدة ، وفيروس الهربس. غير الفيروسية هي: قصف الجسيمات ، والحقن المباشر للحمض النووي أو الحمض النووي الريبي ، وإدخال الجزيئات التي يمكن التعرف عليها من خلال مستقبلات النسيج أو الخلية المستهدفة (تلقي العلاج).
و جاء أول محاولة لنقل الجين إلى البشر في عام 1970 لفرط أرجينين الدم، وهو مرض وراثي جسمي مقهور بسبب طفرة في الكبد أرجيناز I الجينات. هذا المرض ناتج عن تشوهات عصبية شديدة لدى الأطفال المصابين. ومن المعروف أن طفلين تم حقنتهما بفيروس "الورم الحليمي شوب" المسبب للثآليل في الأرانب ، عولجا كمصدر للأرجيناز الأول. ومع ذلك ، فإن النتائج غير معروفة ، حيث لم يتم نشرها قط. تم إجراء اختبار آخر في عام 1980 في إيطاليا وإسرائيل لمرض الثلاسيميا بيتا ، ولكن لم يتم نشر النتائج أيضًا.
في عام 1988 ، تمت الموافقة على بروتوكول نقل الجينات الأول ، وتم نشر نتائجه. تم تنفيذ هذا البروتوكول الرسمي مع فتاتين تعانيان من نقص ADA (adenosine deaminase). تم إدخال جين ADA خارج الجسم الحي في الخلايا الليمفاوية في الدم المحيطي وعلى الرغم من تحسن الفتيات ، لم يكن من الممكن تحديد التأثير العلاجي الحقيقي بالضبط.
اليوم ، على الرغم من التقدم في العلاج الجيني ، والذي يتم تطبيقه على نطاق واسع في علاج السرطان ، هناك الكثير لتحسينه ولا يزال أسلوبًا تجريبيًا.
